北京大学临床研究所（以下简称研究所）于2008年6月18日正式成立。是国内第一个在大学建立的专门从事临床研究的教学、科研、服务、培训、组织协调、技术支持和政策开发的学术型临床研究机构，同时承担着北京大学APEC健康科学研究院监管科学卓越中心（APECCoE）的工作。其宗旨是为各类重大临床研究提供专业的技术支持，培养优秀的临床研究专业人才，推动临床研究在中国的发展，提高临床研究水平和创新能力，促进人类健康。
研究所设有4部1中心1室，即：教育培训部、项目开发与管理部、数据管理部、生物统计部、真实世界证据评价中心和办公室。拥有一支学术力量强大、高度国际化的研究团队。现有全职人员45人。此外，还在国际国内聘请了16名兼职教授、14名客座教授和1名荣誉教授。每年在国际国内发表科学论文超过50篇，平均影响因子超过5.0。
建所伊始，研究所即积极构建我国临床研究高级专业人才的培养体系。经过数年的不懈努力，一个包含学位培养、证书培训、论坛/研讨会三个层次，六个专业方向（伦理学实践、项目开发与设计、数据技术与应用、统计设计与分析、项目管理与质量控制和临床研究的科学监管）的北京大学临床研究专业人才培养体系初步建成并不断发展。2012年，研究所主办的“国际创新药物研发与监管高级课程（CCDRS）”获得欧洲PharmaTrain和爱尔兰海波尼亚大学认可，成为国际品牌课程。目前，累计开展各种培训百余次，听众达1万余人次。2013年，研究所获教育部批准，建设我国第一个“临床研究方法学”二级学科，并成为硕士和博士授权点。目前就读该专业的硕士、博士研究生34名。二级学科已开设研究生课程13门，听课学生累积达400余人/年。2018年，“临床研究科学方法”被全国医学专业学位研究生教育指导委员会批准为《临床医学专业学位研究生核心课程》。
研究所拥有与国际接轨的临床研究支撑平台，包括一整套国际标准化操作规程（SOP）、国际一流的临床研究数据管理系统（包括Medidata、Viedoc、Redcap）和国内先进的计算机网络工作平台。数据管理团队得到国际认证，成为能够承接国际高水平项目的临床数据管理机构。2011年，研究所获批成立“北京市新药临床研究设计与管理技术服务中心”。目前，研究所具备设计、执行、监管和组织协调高质量临床研究项目的能力，并能向社会提供高水平的服务。已为百余项由国家科技部、北京市科委资助的科技重大专项以及由美、英、澳等多国政府机构支持的重大临床研究创新项目提供了技术支持。此外，为企业和社会组织提供的技术服务超过1000项。2019年，研究所和北京大学首钢医院血管中心合作成立“心脏和血管健康研究中心”，和北京大学国际医院神经内科合作成立“脑功能监护和神经调控中心”，成为研究所与大学各附医院深度合作的一个创新模式。
2010年，在研究所的积极推动下，我国第一个人类受试者保护工作体系（HRPP）在北京大学建立。同时，研究所承担起了HRPP的临床研究质量控制办公室和伦理培训办公室的职责。自此，北京大学形成了由科研处发挥行政管理、HRPP和伦理委员会发挥学术监管、临床研究所提供技术支持和技术培训的现代临床研究科学管理体系，告别了学术性项目无监管、不透明、质量无保障的局面。也使一批由包括NIH在内的国际机构资助的大型临床研究得以在北大落地，促进一批“共投、共建、共享”的临床研究国际联合研究所/中心在北大建立，有力地支持了各附属医院临床研究和转化医学的发展。2018年，研究所先后被北京市和深圳市卫健委批准为“临床研究质量促进中心”，在北京市首发专项三级质量控制体系的建立和实施中提供了核心技术支持。2019年，“北京大学国家转化医学与临床研究国际联合研究中心”经教育部和科技部批准正式成立，研究所在其中发挥重要的技术支撑作用。2021年，被北京市卫健委正式认定为“北京市临床研究规范管理试点工作监测评估及技术中心”，并指导全市范围内的医疗卫生机构开展临床研究自查及核查等工作，协助医疗卫生机构临床研究规范有序实施。
2016年，在研究所支持下，深圳北京大学香港科技大学医学中心临床研究所暨北京大学临床研究所（深圳）正式成立；2017年，获得深圳市政府“三名”工程支持，开启了为深圳市建设临床研究技术平台，培养临床研究专业人才，打造临床研究监管体系的任务，在深圳市临床研究发展中起到了重要的技术支撑作用。
未来，研究所将在完善北京大学临床研究体系和临床研究人才培养体系两个方面积极努力，将研究所建设成为中国具有广泛影响力的临床研究专业学术机构，并使之成为我国临床研究高端人才培养基地、国家开展临床试验的样板基地和国家临床研究监管政策智库。